VINIF.2023.DA139 – Nghiên cứu ứng dụng sản xuất tự động tế bào gốc tạo máu (CD34+) chỉnh sửa gen bằng công nghệ CRISPR-Cas9 trong điều trị bệnh Beta Thalassemia

Mục tiêu dự án

1. Triển khai công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 trên quy mô sản xuất cho lâm sàng trên mẫu tế bào bệnh nhân Beta Thalassemia.
2. Đánh giá hiệu quả và tính khả thi của quy trình chỉnh sửa gen bằng CRISPR-Cas9 trên hệ thống sản xuất tế bào tự động cho mục đích điều trị lâm sàng. Các đánh giá dựa trên các tiêu chí về sản xuất đủ liều tế bào và đạt tiêu chuẩn chất lượng tế bào để có thể truy