VINIF.2022.DA00061 – Thiết kế, tổng hợp và đánh giá tác dụng sinh học của các dẫn chất Tetrazol đa chức năng mới hướng dùng điều trị bệnh Alzheimer

Bệnh Alzheimer (AD) là một bệnh rối loạn thoái hóa thần kinh phức tạp biểu hiện bằng mất trí nhớ và suy giảm liên tục trong nhận thức, người bệnh mất dần khả năng hoạt động độc lập. Trên thế giới, khoảng 37 triệu người được chẩn đoán mắc AD và AD cũng là một trong những nguyên nhân hàng tử vong hàng đầu ở người cao tuổi chỉ đứng sau các bệnh ung thư và tim mạch. Bên cạnh đó, đa số bệnh nhân AD cần có người chăm sóc và theo dõi, do đó tạo ra áp lực to lớn cho nền kinh tế. Cơ chế bệnh sinh của AD được xác định có sự tham gia của nhiều yếu tố như: tích tụ các lắng đọng amyloid β peptide (Aβ), tích tụ protein tau kèm theo stress oxy hóa, suy giảm hệ cholinergic, ảnh hưởng của các ion kim loại và nhiều yếu tố khác. Tuy nhiên, cho đến nay AD vẫn là căn bệnh chưa có thuốc điều trị dứt điểm và rất ít thuốc chứng minh được khả năng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh. Do đó, cần có những nỗ lực khoa học đổi mới không chỉ để khám phá thêm những hiểu biết sâu sắc hơn về quá trình AD mà còn để phát triển các tác nhân hiệu quả hơn chống lại căn bệnh này. Do sự phức tạp và nhiều cơ chế hoạt động trong quá trình tiến triển của AD, việc phát triển các loại thuốc theo mục tiêu phân tử đơn lẻ là vô cùng khó khăn và kém hiệu quả. Trái ngược với các chiến lược nhắm mục tiêu đơn lẻ, việc xác định các phân tử nhỏ có thể ảnh hưởng đến nhiều con đường liên quan đến AD là một chiến lược đầy hứa hẹn để phát triển các loại thuốc hiệu quả hơn chống lại căn bệnh này. Trọng tâm của dự án là tìm hiểu được các lợi ích mang lại của chiến lược đa giả thiết trong nghiên cứu và phát triển thuốc điều trị AD, từ đó phát triển các dược phẩm mới kiểm soát AD. Sự thành công của dự án sẽ góp một phần trong việc chứng minh các giả thiết về cơ chế bệnh sinh cũng như mở đường cho sự ra đời của các thuốc mới trong điều trị bệnh AD. Dự án được thực hiện sẽ góp phần đào tạo các chuyên gia trong lĩnh vực nghiên cứu thuốc mới, giúp mở rộng tầm ảnh hưởng của khoa học Việt Nam trên bản đồ khoa học thế giới. Dự án này cùng với các công trình nghiên cứu sau đó sẽ là tiền đề để thực hiện mong muốn lớn nhất của nhóm nghiên cứu là có thể tạo được THUỐC PHÁT MINH của Việt Nam.